Enfermedades raras

Nueve veces más costosas que las enfermedades comunes

Este martes 28 se conmemora el Día de la Lucha contra las Enfermedades Raras. Las enfermedades raras son trastornos que afectan a un porcentaje mínimo de las población. Estas enfermedades son difíciles de diagnosticar, difíciles de tratar y pueden con el tiempo derivar en una invalidez crónica o la muerte.

Hace un tiempo un hombre de la industria me preguntó cuáles eran las enfermedades en las que yo creía que iban a enfocarse las farmacéuticas en los próximos años. Yo le dije que probablemente las autoinmunes y las infecciosas. Para mi asombro, aunque honestamente creo que soy un poco pava, el hombre me dijo que en realidad sería lo que dictara el mercado y que lamentablemente las industrias farmacéuticas no eran instituciones de caridad. Había una población mayor a quienes les quedaban muchos años de vida y requerían más y mejores medicinas.

Me imagino que esto tiene que ver con que Europa es un continente viejo y que esta población tiene poder adquisitivo. Claro, luego me recalcó el trabajo y énfasis que las farmacéuticas están poniendo en el estudio de las enfermedades huérfanas y me intentó palabrear bañándose en tecnicismos y acrónimos de los que yo no tenía ni pajolera idea. Pero hay algo que yo no aguanto y eso es la mentira o las medias verdades.

Evidentemente estudiar una enfermedad que afecta a 2,000 personas no es rentable. Por ello, para incentivar el estudio y la búsqueda de drogas para este tipo de afecciones la FDA (Federal Drug Administration) y la EMA (European Medicines Agency) tienen actas sobre las enfermedades raras. La legislación de la FDA y EMA promete a las farmacéuticas exclusividad en el mercado por siete y diez años respectivamente. ¿Monopolio y orfandad de la mano? No hace falta ser gitana para predecir lo que ocurriría. Hoy en día el tratamiento diario de una enfermedad rara ronda los 138 euros mientras que una enfermedad no huérfana cuesta 16 euros diarios. ¿Es justo el precio?

Para que una medicina salga al mercado todo depende del departamento de investigación y desarrollo. Luego, ya con la droga sintetizada, se pasa a los ensayos clínicos. Los ensayos clínicos son largos, tediosos y llenos de regulaciones y auditorías que los médicos y los coordinadores de estudios detestan. Para estudiar la droga se reclutan centros médicos en diferentes países, y a continuación deben reclutarse voluntarios sanos, en quienes se estudia si la droga es segura.

Luego en la fase 2 se prueba la eficacia del tratamiento y se recluta aproximadamente 200 pacientes. En la fase 3 se reclutan más de 1,000 pacientes; en esta fase se buscan efectos adversos raros. Pueden encontrar esta información en los prospectos que acompañan las medicinas y que nunca se leen. La fase 4 de un ensayo clínico es la posmarketing, en la que se quiere comprobar la seguridad de la droga a largo plazo. Catorce años son los que pasan entre que la droga es producida y es puesta en el mercado, y se invierten aproximadamente US$ 2.5 billones.

Muchas veces los ensayos clínicos no pasan de la fase 2 o de la fase 1. Exactamente una de cada 8,000 llega al mercado, y obviamente el dinero que invierten las farmacéuticas en estas drogas se pierde. Pero aún sabiendo lo que cuesta y lo que tarda una droga en ser aprobada ¿les parece más aceptable el precio de las drogas huérfanas? ¿No?

Ahora les parecerá menos aceptable, pues hecha la ley hecha la trampa. Existen medicinas que han estado en el mercado por décadas y que sirven para tratar enfermedades comunes y que ahora han sido relanzadas con un nuevo nombre y puestas a la venta con cifras que rondan lo obsceno bajo el estatus de medicinas huérfanas. El mismo principio activo al que se le añade la característica de no necesitar refrigeración, liberación lenta, etc. Aún cuando la droga sirva para tratar distintas enfermedades huérfanas se le sigue concediendo el estatus de droga huérfana, y con ello todos los beneficios. ¿Puede alguien hacerles la competencia? ¿Alguna otra farmacéutica puede sacar un genérico? No por la exclusividad del mercado y no por la patente. ¡Benditas patentes! Hay que esperar veinte años para que los precios bajen.

En enero, los pacientes peruanos de enfermedades raras montaron una protesta frente al Ministerio de Salud exigiendo al gobierno que promulgue el reglamento de la Ley 29698, que declara de interés nacional la prevención, el diagnóstico, la atención integral de salud y la rehabilitación de las personas que padecen enfermedades huérfanas o raras. El ex presidente “cosito” pudo, pero no la firmó, y ya ha pasado un tiempo prudente para que el presidente Kuczynski y la ministra Patricia García trabajen en ello. No es posible que la mayoría de pacientes solo reciban cuidados paliativos. ¿Cuánto precio le ponen a la vida humana?

Rocío Valverde