El complejo mundo de la hemofilia en el Perú

La Asociación Peruana de Hemofilia ha informado que “existe un grave desabastecimiento del medicamento Factor IX, que afecta a más de 1100 pacientes afectados de hemofilia tipo B, tanto de EsSalud, como del Ministerio de Salud (Minsa)”. También que “los pacientes no pueden acceder al tratamiento por vías privadas, ya que la venta del Factor IX está restringida únicamente para las entidades públicas”. Además señala que “existe un solo proveedor y que se ha generado una crisis en la cadena de suministro y ha dejado a personas sin tratamiento durante más de cinco meses”.  

La hemofilia tipo B es un trastorno hemorrágico hereditario causado por la deficiencia del Factor IX de coagulación de la sangre. El tratamiento consiste en el reemplazo de este Factor IX mediante infusiones intravenosas periódicas, según necesidad. No se debe pasar por alto, la incursión de la innovación tecnológica con nuevas terapias génicas, con la utilización, por ejemplo, de un vector viral para administrar una variante del gen del Factor IX, para que sea producido, tras una única infusión intravenosa, por el hígado del propio paciente afectado.

Estas nuevas tecnologías, son solo el inicio del enorme campo de aplicación para las terapias génicas. Sin embargo, mientras se optimizan los niveles de seguridad y eficacia de estas innovadoras terapias, es necesario que los pacientes accedan a sus tratamientos de reemplazo del Factor IX, para evitar el sangrado excesivo y prolongado, los hematomas frecuentes, el sangrado en la orina, heces, nariz, en las articulaciones (hemartrosis), con riesgo de muerte o incapacidad permanente debido a las hemorragias internas graves que acarrea.

La situación en el Perú es preocupante, por un lado, porque aún no se ha logrado conocer la cifra de pacientes. Según la Federación Mundial de Hemofilia, en el año 2024, en el Perú había 182 pacientes diagnosticados siendo atendidos 81 en EsSalud y 101 en el Ministerio de Salud. Sin embargo, el propio Minsa señala que existe un subregistro, por tanto, la cifra estaría sobre los 3,400 pacientes. Esta es una tarea pendiente, que implica una búsqueda activa, sobre todo en las zonas rurales y en las zonas altoandinas y de selva. En general el diagnóstico se realiza en Lima, en el caso del Minsa, sobre todo en el Hospital 2 de Mayo y en el Instituto de Salud del Niño, hecho que crea una barrera de acceso, además de la escasez de insumos de laboratorio, como reactivos y otros. 

Por otro lado, el Minsa no ha logrado asegurar la cadena de suministro del tratamiento, que como ya se ha señalado, es el Factor IX concentrado intravenoso, para los pacientes que ya han sido diagnosticados. El suministro empieza con la autorización de su comercialización y su uso en el Perú, que se logra mediante el otorgamiento del correspondiente Registro Sanitario solicitado por las empresas que comercializan ese producto en el mercado internacional y que desean hacerlo en el Perú, o también a pedido del Centro de Abastecimiento de Recursos Estratégicos (Cenares), que es el operador logístico del Minsa. Sin este requisito, el fármaco no puede ingresar al mercado peruano, ni comercializarse ni usarse. 

Sin embargo, las empresas, debido al reducido número de casos y a las trabas burocráticas que el proceso de registro sanitario entraña en el Perú, no manifiestan interés comercial y, por tanto, no lo solicitan. En consecuencia, al no existir registro sanitario para el fármaco, el Minsa ha optado por emitir, vía resolución ministerial, autorizaciones sanitarias excepcionales de compra y uso, que se reiteran cada cierto tiempo. La mayoría de las veces, como fruto del reclamo de los propios pacientes. Sin embargo, el periodo que media entre el reclamo, la promulgación de la autorización sanitaria excepcional, la compra y el acceso del producto por parte de los pacientes es prolongado, hecho que agrava las complicaciones hemorrágicas del trastorno hemofílico. Además este procedimiento promueve el modelo del proveedor único, del que se queja la Asociación Peruana de Hemofilia, que se traduce en favor de una empresa y con precios de “emergencia”. 

Para entender la gravedad del problema del acceso del Factor IX concentrado para los pacientes, es que el uso de las autorizaciones sanitarias excepcionales impide la realización de la programación anual de compras y que el número reducido de pacientes represente un pequeño mercado y, por tanto, sea poco apetecible para las empresas fabricantes o importadoras. 

La autorización sanitaria excepcional, es temporal, limitada a la emergencia y receta individual o para la investigación científica. Como es obvio, la emergencia es evaluada cada vez que se presenta desabastecimiento y falta de acceso del medicamento (Factor IX concentrado). Este procedimiento es la culminación del engorroso trámite que realizan los usuarios.

En cambio, si el fármaco tuviese registro sanitario, que es la aprobación plena, indefinida o renovable cada 5 o 10 años de la importación o fabricación, comercialización y uso del fármaco en el país, permitiría planificar no solo la adquisición programada, según el consumo de los pacientes ya diagnosticados, sino que estimularía la búsqueda activa de nuevos pacientes, que según el Minsa ascendería a más de 3,400 según promedios mundiales. Además, las autorizaciones sanitarias excepcionales no realizan los estudios rigurosos de calidad y seguridad que brinda el registro sanitario, por tanto, existe cierta desconfianza en los usuarios, que se han expresado en reiterados reclamos.

Por si fuera poco, el Sistema Nacional de Salud está fragmentado; es decir, “coexisten dentro de un territorio diversos actores organizacionales de salud sin ninguna vinculación o coordinación entre ellos”, como EsSalud, Minsa, gobiernos regionales, sanidades militares, Sanidad Policial, municipalidades, sector privado, entre otros. Esta realidad exige la realización de compras corporativas de medicamentos, que articule, por lo menos, en los aspectos esenciales las necesidades de cada uno de los componentes del Sistema Nacional de Salud. Si ya el mercado es reducido, comprar por separado, solo agrava la situación. Sin embargo, el requisito previo para acometer la compra corporativa es el registro sanitario del medicamento (Factor IX concentrado), que como hemos analizado, no existe. ¡Alto a la indolencia!